研究人员发布了治疗原发性纤毛运动障碍的临床试验结果

原发性纤毛运动障碍(PCD)是一种罕见的遗传性疾病，会导致呼吸道中微小的毛发状过滤结构停止工作。结果，肺部积聚厚厚的粘液，变得更容易受到炎症和反复感染的影响，这两者都会导致长期的肺部损伤。

Thomas W. Ferkol, Jr, MD(北卡罗来纳大学健康中心儿科肺科医生、北卡罗来纳大学儿科肺病科主任)和 Parion Sciences Inc. 的研究人员最近领导了一项在高渗盐水中治疗原发性纤毛运动障碍患者的艾瑞洛利 (idrevloride) 2 期研究(PCD)。

他们的研究结果 发表 在《柳叶刀呼吸医学》上，表明高渗盐水中的艾瑞洛利是安全的，并且与单独使用高渗盐水相比，原发性纤毛运动障碍患者的肺功能在 28 天内显着改善。

“在这份手稿之前，只有两项针对 PCD 治疗的已发表的随机对照试验，而我们目前的大部分实践通常都是从其他形式的支气管扩张(如囊性纤维化)中推断出来的，”Ferkol 说。

CLEAN-PCD 是一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，在全球 32 个成人和儿科护理中心以及大学医院进行。总共 123 名 12 岁或以上患有原发性纤毛运动障碍的成人和青少年被随机分配接受艾瑞洛利高渗盐水组、单用高渗盐水组、单用艾瑞洛利组或安慰剂组。

Idrevloride 是一种吸入性研究性上皮钠通道 (ENaC) 抑制剂，其配方旨在水合肺部粘液并通过咳嗽和肺功能改善粘液清除。ENaC 抑制剂在健康志愿者和患有其他呼吸系统疾病(肺部粘液积聚过多，包括原发性纤毛运动障碍)的患者中进行的多项临床试验中具有良好的耐受性。

CLEAN-PCD 由 Parion Science Inc. 资助，该公司致力于恢复肺部粘膜表面防御疗法的研究、开发和商业化。Richard Boucher 医学博士、James C. Moeser 杰出医学教授兼北卡罗来纳大学 Marsico 肺研究所所长创建了 Parion，并担任公司董事会成员。

Ferkol 说：“对于这种罕见的肺部疾病，显然需要更新、更好的治疗方法，希望计划中的更广泛的临床试验将进一步显示吸入高渗盐水中的艾瑞洛利的益处。”

除了在 《柳叶刀呼吸医学》上发表文章外，Ferkol 还在 2023 年欧洲呼吸学会国际大会呼吸医学试验进化摘要 (ALERT) 会议期间展示了 CLEAN-PCD 研究结果。

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