新的基因治疗方法改善了先天性失明小鼠的视力

在接受日本科学家团队开发的新基因疗法后，先天性失明小鼠的视力有了显着改善。

结果于 1 月 24 日发表在Nature Communications上。

这种新方法是基因补充的另一种策略，它涉及用健康基因补充有缺陷的基因，例如可能导致遗传性视网膜变性的基因。健康基因通过腺相关病毒 (AAV) 传递。然而，该病毒只能容纳一个小的健康基因，绝大多数具有较大基因缺陷的患者无法用这种方法治疗。

“为了克服这个问题，我们开发了一个单一的 AAV 基因治疗平台，允许用它的健康对应物局部替换突变序列，几乎可以治疗任何突变，”该论文的共同第一作者、副教授 Koji Nishiguchi 说。东北大学医学研究生院尖端眼科医学科。

单一 AAV 基因治疗平台将 CRISPR-Cas9 技术与微同源介导的末端连接相结合。这两件事本质上分别充当基因剪刀和基因胶。研究人员可以针对特定的缺陷基因，将其切除并粘入健康的替代基因中。

在失明小鼠中，这种方法拯救了大约 10% 的光感受器，从而提高了光敏感度并增加了视觉活动。视力的改善与基因补充可以产生的结果大致相同。

“通过用新疗法治疗因遗传性视网膜变性而失明的小鼠，我们表明可以在与传统基因补充介导的水平相似的水平上实现稳健的视力恢复，确保其临床应用的潜力，”西口说。“该平台为治疗较大基因突变的患者铺平了道路，这些患者占遗传性视网膜变性患者的绝大多数。此外，类似的方法可用于治疗几乎所有眼部和非眼部遗传性疾病。”

现在，研究人员正在应用新的基因组编辑平台为患有色素性视网膜炎的人类患者开发一种治疗方法，这是一组可能导致周边视力丧失和夜间视物困难的罕见病症。他们将针对常规基因疗法仍无法治愈的患者中的常见突变。Nishiguchi 的团队计划最早在2025年进行临床试验。

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